HER2阳性乳腺癌诊疗观念

综合调研汇报报告

2025年9月

目录

一、调研背景与目的

二、调研对象基本情况分析

三、HER2阳性乳腺癌治疗方案选择分析

四、治疗方案选择的影响因素分析

五、双靶治疗应用情况分析

六、ADC药物应用情况分析

七、脑转移防控分析

八、长期管理与随访分析

九、未来临床实践预期变化分析

十、综合结论与建议

 

一、调研背景与目的

（一）调研背景

乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤，其中HER2阳性亚型约占15%-20%。该亚型因侵袭性强、预后较差，长期以来是临床诊疗的重点和难点。近年来，随着抗HER2靶向治疗的突破性进展，HER2阳性乳腺癌已从“难治性”转变为“可治愈性”疾病。以曲妥珠单抗与帕妥珠单抗组成的双靶方案（HP方案）作为HER2阳性乳腺癌的里程碑式疗法，显著改善了患者的生存结局。

然而，在临床实践中，仍存在诸多亟待解决的问题：治疗方案的规范化应用程度有待提升，不同医疗机构在药物可及性、医保政策、随访规范等方面存在差异，多学科协作水平参差不齐，区域医疗资源分配不均等。这些问题不仅影响治疗效果，也给患者的生存质量和治疗体验带来挑战。

在此背景下，通过对临床医生诊疗观念的调研，能够深入了解HER2阳性乳腺癌诊疗的真实世界现状，为解决上述问题提供数据支撑。

（二）调研目的

本次调研通过对内蒙古自治区不同等级医院的临床医生进行问卷调查，旨在实现揭示当前HER2阳性乳腺癌诊疗的真实世界现状，包括治疗方案选择、药物使用、疗效评估、随访管理等多个环节。分析临床决策的关键影响因素，如患者病情、循证医学证据、经济因素、药物可及性等。发现诊疗过程中存在的问题和挑战，如双靶治疗普及的障碍、长期管理中的难点等。为优化治疗策略、推动同质化诊疗、提高医疗服务质量提供数据支撑和参考依据。为企业在药物研发、市场推广、政策建议等方面提供方向指引。

二、调研对象基本情况分析

了解调研对象的基本情况，包括所在科室、工作年限、所在医院等级以及所在科室接诊患者数量等，有助于判断调研结果的代表性和适用性，为后续分析不同背景医生的诊疗观念差异提供基础。数据汇总：

维度	调研一（112 份）	调研二（96 份）
科室来源	乳腺外科53%（60 人）、肿瘤内科 40%（45 人）、其他 7%（7 人，包括放疗科、胸外科、普外科等）	肿瘤内科47%（45 人）、乳腺外科 40%（38 人）、放疗科 5%（5 人）、其他 8%（8 人，包括胃肠外科、乳甲外科等）
工作年限	/	>15 年 39%（37 人）、6-10 年 30%（29 人）、11-15 年 27%（26 人）、≤5 年 4%（4 人）
医院等级	三甲医院110 人，县级 / 二级医院 2 人	/
年均接诊HER2 阳性患者数量	50~<100 例 56 人、<50 例 42 人、100~<300 例 11 人、≥300 例 3 人	/

结论：1. 两次调研的受访医生主要来自肿瘤内科和乳腺外科，这与乳腺癌诊疗的专业性高度吻合，反映出这两个科室在乳腺癌治疗中的核心地位。2. 调研二显示受访医生以经验丰富者为主，>15年工作年限的医生占比最高，这表明调研结果在一定程度上反映了资深医生的临床观点和实践经验。3. 调研一显示受访医生主要来自三甲医院，且多数科室年均接诊HER2阳性乳腺癌患者数量集中在50-100例区间，其次是50例以下，仅有极少数科室接诊量达到300例以上。

对企业的建议：1. 针对肿瘤内科和乳腺外科医生开展重点学术推广和交流活动，因为他们是乳腺癌诊疗的核心力量。2. 考虑到资深医生的影响力，可邀请他们参与产品研发咨询、学术讲座等活动，以提高产品在临床中的认可度。3. 关注不同接诊量科室的需求差异，对于接诊量较大的科室，可提供更多的学术支持和临床实践帮助；对于接诊量较小的科室，可加强培训和指导，提高其诊疗水平。

三、HER2阳性乳腺癌治疗方案选择分析

治疗方案的选择直接关系到患者的治疗效果和预后，分析临床医生在不同治疗阶段（如新辅助治疗、辅助治疗、晚期一线治疗）的方案选择偏好及影响因素，有助于了解当前治疗的主流趋势和存在的问题，为企业优化产品布局和推广策略提供依据。数据汇总：

治疗阶段	方案选择	调研一数据	调研二数据
新辅助治疗	曲妥珠单抗+ 帕妥珠单抗（双靶）	49%（55 人）	73%（70 人）
	THP 方案（曲妥珠单抗 + 帕妥珠单抗 + 化疗）	46%（52 人）	25%（24 人）
	曲妥珠单抗单靶	4%（4 人）	2%（2 人）
	其他（如TCbHP）	1%（1 人）	0
新辅助治疗联合化疗药物	紫杉类（如多西他赛）	85%（95 人）	/
	蒽环类（如多柔比星）	7%（8 人）	/
	铂类（如卡铂）	6%（7 人）	/
	不联合化疗	＜2%（2 人）	/
辅助治疗	双靶治疗使用策略（仅用于高危患者）	50%（56 人）	64%（61 人）
	双靶治疗使用策略（所有患者）	49%（55 人）	36%（35 人）
	双靶治疗使用策略（仅单靶）	不到1%（1 人）	0
	双靶方案疗程（12 个月）	90%（101 人）	/
	双靶方案疗程（<12 个月）	10%（11 人）	/
晚期一线治疗	双靶联合化疗	79.5%（89 人）	未提及
	德曲妥珠单抗单药治疗	14.3%（16 人）	未提及
	德曲妥珠单抗单药联合化疗	6.2%（7 人）	未提及

结论：在新辅助治疗中，双靶方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗）已成为主流选择，且调研二显示其占比更高，说明双靶方案的认可度在不断提升。同时，联合化疗也是常见选择，其中紫杉类药物是最常联合的化疗药物。在辅助治疗中，多数医生倾向于仅对高危患者使用双靶治疗，体现了基于风险分层的精准治疗理念。12个月的双靶辅助治疗方案被广泛认可和采用。在晚期一线治疗中，双靶联合化疗仍是大多数医生的首选，但ADC类药物如德曲妥珠单抗也已引起一定关注，提示未来治疗格局可能进一步多元化。

新辅助治疗后采用无病生存期（EFS）作为主要疗效评估指标的情况，受访医生的反馈显示，始终采用"是最常见的选择，占比69%，仅在临床试验中采用"占比16%（18次），仅采用其他指标如客观缓解率（ORR）占比15.2%。

 

 

对企业的建议：继续加强双靶方案的学术推广，强调其在新辅助和辅助治疗中的优势，巩固其主流地位。针对紫杉类等联合化疗药物，可与相关企业合作开展联合推广，提高治疗方案的完整性和有效性。关注ADC类药物在晚期一线治疗中的潜力，加大研发投入，积累更多临床证据，推动其在临床中的应用。针对不同风险分层的患者，开发更精准的治疗方案和伴随诊断产品，满足临床个性化治疗需求。

四、治疗方案选择的影响因素分析

了解影响临床医生选择治疗方案的因素，有助于企业针对性地解决问题，提高产品的可及性和认可度，同时为政策制定者提供参考，优化医疗资源配置。数据汇总：

影响因素	调研一数据	调研二数据
病理分期/ 肿瘤负荷	/	64%（61 人）
循证医学证据强度	/	27%（26 人）
患者经济承受力	/	6%（6 人）
医院药物可及性	/	3%（3 人）
医保报销限制	组合出现共71 次	80%
药物费用高	组合出现共68 次	48%
心脏毒性担忧	组合出现共35 次	28%
缺乏长期生存数据	组合出现共13 次	未提及
药物可及性（如采购限制）	未提及	21%
缺乏高危患者筛选标准	未提及	26%

结论：临床医生在选择初始治疗方案时，首要考虑的是患者的疾病特征（病理分期/肿瘤负荷），其次是治疗方案的科学依据（循证医学证据强度），经济因素和药物可获得性的影响相对较小，但在双靶治疗普及方面，经济因素（医保报销限制和药物费用高）是最主要的障碍。除经济因素外，心脏毒性担忧、缺乏长期生存数据、药物可及性（如采购限制）、缺乏高危患者筛选标准等也是影响治疗方案选择和双靶治疗普及的因素。

此外，新辅助治疗和手术后未达到pCR的HER2阳性乳腺癌患者的治疗策略选择，受访医生的反馈显示强化辅助治疗（如T-DM1）是主流选择，占比77.7%（87次）；延长靶向治疗周期占比17.0%（19次）；更换化疗方案和观察随访选择较少，分别占比3.6%（4次）和1.8%（2次）。即超过3/4的医生倾向于采用强化辅助治疗策略，约1/5的医生选择延长靶向治疗周期，极少数医生（5.4%）会选择更换化疗方案或单纯观察随访。 

对企业的建议：加强与医保部门的沟通，推动产品纳入医保报销范围，扩大报销适应证和支付周期，降低患者自付费用，提高产品的可及性。开展更多的临床研究，积累长期生存数据和安全性数据，减少医生对药物安全性和疗效的担忧。优化药物生产和供应流程，确保药物的可及性，避免因采购限制等问题影响临床使用。参与制定高危患者筛选标准，开发相关的诊断工具和产品，帮助医生更精准地选择治疗方案。

五、双靶治疗应用情况分析

双靶治疗是HER2阳性乳腺癌治疗的重要方案，分析其应用比例、疗效评价以及药物选择偏好等情况，有助于了解其在临床中的实际应用效果和市场接受度，为企业的产品推广和市场策略提供指导。数据汇总：

分析维度	调研一数据	调研二数据
新辅助/辅助治疗中双靶使用比例	≥80%：67.0%（75 次）；60%-<80%：18.8%（21 次）；40%-<60%：10.7%（12 次）；＜40%：3.6%（4 次）	≥80%：56%（53 人）；60%-79%：21%（20 人）；40%-59%：14%（13 人）；<40%：9%（9 人）
新辅助治疗中双靶疗效评价（5 分制）	5 分：65.2%（73 次）；4 分：31.2%（35 次）；3 分：3.6%（4 次）	/
辅助治疗中双靶疗效评价（5 分制）	5 分：67.0%（75 次）；4 分：31.2%（35 次）；3 分：1.8%（2 次）	/
晚期治疗中双靶疗效评价（5 分制）	5 分：65.2%（73 次）；4 分：25.9%（29 次）；3 分：7.1%（8 次）；2 分：1.8%（2 次）	/
药物选择偏好	国产静脉双靶（医保报销比例高）：52.3%（58 人）；进口皮下注射型（用药便捷且依从性高）：31.5%（35 人）；进口静脉注射型（疗效和安全性证据充足）：16.2%（19 人）	/

结论：1. 双靶治疗在新辅助治疗中的应用比例较高，近2/3的医院使用比例≥80%，且疗效获得临床医生的高度认可，在新辅助、辅助及晚期治疗中，多数医生给出4分及以上的积极评价。2. 在药物选择上，超过半数的医生更倾向于推荐国产静脉双靶治疗，主要考虑医保报销比例高；进口药中，医生更偏好皮下注射型，因其便捷性和依从性高。

对企业的建议：1. 对于国产双靶药物企业，应继续保持价格优势和医保报销优势，同时不断提高产品质量，积累更多疗效和安全性证据。2. 对于进口双靶药物企业，可加大对皮下注射剂型的推广，强调其便捷性和依从性优势，同时探索提高产品性价比的方式。3. 无论国产还是进口企业，都应持续开展临床研究，进一步验证双靶治疗在不同治疗阶段的疗效和安全性，扩大其应用范围。

六、ADC药物应用情况分析

ADC类药物是HER2阳性乳腺癌治疗的新型疗法，分析其应用场景和发展潜力，有助于企业把握市场机遇，调整研发和推广策略。数据汇总：

应用场景	调研一数据	调研二数据
二线及以上解救治疗	77.7%（87 人）	60%（58 次）
辅助治疗（non-pCR 患者强化）	8.0%（9 人）	53%（51 次）
新辅助治疗（替代传统方案）	14.3%（16 人）	39%（37 次）
一线解救治疗	/	32%（31 次）
脑转移患者优先选择	/	26%（25 次）

结论：ADC药物目前主要应用于二线及以上解救治疗，在辅助治疗（non-pCR患者强化）、新辅助治疗（替代传统方案）等场景也有一定应用，且调研二显示其在一线解救治疗和脑转移患者治疗中也有一定比例的使用，表明其在晚期和后线治疗中地位重要，且前线应用潜力尚待进一步拓展。

对企业的建议：1. 加大ADC药物在前线治疗（如新辅助治疗、一线解救治疗）中的临床研究，积累更多证据，推动其适应证拓展。2. 针对ADC药物在脑转移患者中的应用，开展专项研究，验证其疗效和安全性，提高医生对其在该领域应用的认可度。3. 加强对ADC药物的学术推广，向临床医生普及其作用机制、疗效特点和使用方法，提高其在临床中的应用比例。

七、脑转移防控分析

脑转移是HER2阳性乳腺癌患者常见的并发症，严重影响患者的生存质量和预后。分析脑转移的筛查策略、高危人群识别和预防性干预情况，有助于企业开发相关的诊断和治疗产品，提高患者的生存率和生活质量。数据汇总：

分析维度	调研一数据	调研二数据
筛查策略	每年一次MRI：46.4%（52 人）；仅对高危患者筛查：29.5%（33 人）；仅出现症状时筛查：22.3%（25 人）；不常规筛查：1.8%（2 人）	无症状高危患者每年MRI 筛查：42%（40 人）；根据分子分型决定筛查频率：37%（35 人）；仅出现神经系统症状时筛查：19%（19 人）；不常规筛查：2%（2 人）
需预防脑转移的高危人群	年轻患者(<40 岁)、激素受体阴性 (HR-)、有脑转移家族史和 HER2 阳性组合；HER2 阳性单独 22 人；有脑转移家族史单独 10 人；年轻患者 (<40 岁) 单独 10 人等	年轻患者（<40 岁）+HR-/HER2 + 亚型 + 新辅助治疗后未达 pCR + 存在多发转移灶：39%（37 人）；年轻患者 + HR-/HER2 + 亚型 + 新辅助治疗后未达 pCR：12%；HR-/HER2 + 亚型 + 新辅助治疗后未达 pCR + 多发转移灶：8% 等

结论：1. 大多数医生倾向于对HER2阳性乳腺癌患者采取主动的脑转移筛查策略，如每年一次MRI或对高危患者进行筛查，仅少数医生采取症状导向的筛查方式或不进行常规筛查。2. 临床医生普遍认为多种风险因素复合的高危人群最需要预防脑转移，如年轻患者、HR阴性、治疗反应差、多发转移灶、有脑转移家族史等。

对企业的建议1. 针对脑转移高危人群的特征，开发靶向性更强的预防和治疗药物，例如结合HER2靶点与脑转移相关通路的新型药物，提高对高危人群的干预效果。 2. 推动脑转移筛查技术的优化，如研发更高效的MRI检测辅助工具或更便捷的筛查试剂盒，降低筛查成本，提高基层医院的筛查可行性，助力主动筛查策略的普及。 3. 组织学术研讨活动，联合临床专家制定更明确的脑转移高危人群识别标准和预防性干预指南，为医生提供更清晰的临床决策依据，同时提升企业在该领域的专业影响力。

八、长期管理与随访分析

HER2阳性乳腺癌患者的长期管理与随访对改善患者生存质量、早期发现复发转移至关重要。分析长期管理中的挑战、骨保护药物使用及随访监测指标选择等情况，可为企业开发相关辅助治疗药物、监测工具提供方向。 数据汇总：

分析维度	调研一数据	调研二数据
长期管理挑战	最突出组合：心脏毒性监测+ 骨转移预防 + 药物耐药性管理 + 心理支持需求（30 人）；单一挑战：心脏毒性监测（27 人）、药物耐药性管理（16 人）；重要性排序：心脏毒性监测（79 次）、药物耐药性管理（55 次）、骨转移预防（45 次）、心理支持需求（15 次）	最主要复合挑战：心脏毒性+ 耐药策略 + 骨健康 + 生存质量 + 脑转移干预（26 人）；其他组合：心脏毒性 + 耐药策略 + 骨健康（14 人）、心脏毒性 + 耐药策略（9 人）等；耐药问题出现在 90% 以上组合中
骨保护药物使用	仅治疗已发生骨转移：55.4%（62 人）；仅高危患者预防性使用：22.3%（25 人）；所有患者常规使用：17.0%（19 人）；不推荐使用：5.4%（6 人）	仅用于骨转移或骨丢失高危患者：74%（71 人）；所有患者辅助治疗阶段常规使用：23%（22 人）；不推荐预防性使用：3%（3 人）
随访监测指标	影像学检查：58.0%（65 人）；肿瘤标志物：33.0%（37 人）；生活质量评估：8.9%（10 人）	影像学（超声/ CT/MRI）：51%（49 人）；循环肿瘤标志物（CA15-3/CEA）：40%（38 人）；患者报告结局（PROs）：7%；器官毒性指标（如 LVEF）：2%

结论1. 长期管理中，心脏毒性监测、药物耐药性管理、骨转移预防是核心挑战，且多因素复合存在，其中耐药问题最为普遍；骨保护药物使用以精准策略为主，仅针对高危或已发生骨转移患者；随访监测以影像学和肿瘤标志物等客观指标为主，对患者主观感受和器官功能关注不足。 2. 两次调研结果一致显示，临床实践中更侧重疾病本身的监测和治疗，对患者整体健康管理和生活质量关注有待提升。

对企业的建议1. 研发针对心脏毒性的监测工具和保护药物，如更便捷的LVEF检测设备、心脏保护剂，同时探索降低靶向药物心脏毒性的新剂型或联合用药方案。 2. 加大对耐药机制的研究，开发逆转耐药的药物或联合治疗方案，同时推动耐药生物标志物检测的普及，助力个体化治疗。 3. 优化骨保护药物的精准使用方案，针对不同风险等级患者开发差异化的用药指导，同时研发更高效、低副作用的骨保护药物。 4. 开发包含生活质量评估、器官毒性监测在内的综合随访管理工具，推动随访从“疾病监测”向“全面健康管理”转型，提升患者生存质量。 

九、未来临床实践预期变化分析 

了解临床医生对未来HER2阳性乳腺癌诊疗实践变化的预期，可为企业把握研发方向、制定市场策略提供前瞻性指导，助力企业在行业变革中占据先机。数据汇总：

预期变化	调研一数据	调研二数据
主要方向	侧重ADC 等新型药物应用潜力	新型ADC 药物前线治疗适应证拓展：55%（53 人）；双靶治疗纳入医保常规覆盖：33%（32 人）；耐药生物标志物检测普及：8%；脑转移预防策略指南更新：3%

结论：临床医生普遍认为，未来HER2阳性乳腺癌临床实践的主要变化将来自新型ADC药物前线适应证拓展和双靶治疗医保覆盖扩大，其中治疗手段创新（ADC药物）的预期影响力更显著，而基础研究突破和指南更新的影响相对有限。

对企业的建议1. 加速新型ADC药物的研发进程，重点推动其在前线治疗中的临床试验，争取早日获批相关适应证，抢占市场先机。 2. 积极与医保部门沟通，推动双靶治疗纳入医保常规覆盖，扩大报销范围，提高药物可及性，同时借助医保政策提升产品市场渗透率。 3. 提前布局耐药生物标志物检测技术的研发与转化，当检测普及趋势显现时，能够快速推出成熟产品，满足临床需求。 

十、综合结论与建议 

诊疗现状：双靶方案已成为HER2阳性乳腺癌新辅助、辅助及晚期治疗的主流选择，ADC药物在二线及以上解救治疗中地位重要，且前线应用潜力较大；临床决策更注重患者病情和循证医学证据，但经济因素（医保报销、药物费用）是限制双靶治疗普及的核心障碍。 

管理特点：治疗策略呈现个体化趋势，基于风险分层选择治疗方案成为主流；长期管理面临心脏毒性、耐药、骨转移等多重挑战，随访监测以客观指标为主，对患者主观感受关注不足。

未来趋势：新型ADC药物前线应用和医保政策优化是推动诊疗变革的关键动力，脑转移防控、精准分层治疗仍是需重点突破的领域。

对企业的整体建议1. 产品研发：聚焦ADC药物前线适应证拓展，加大耐药机制和逆转药物、心脏保护药物、精准骨保护药物的研发；开发更高效的脑转移筛查工具和高危人群干预药物；推动耐药生物标志物检测技术的临床转化。 2. 市场策略：针对肿瘤内科和乳腺外科医生开展精准学术推广，强调双靶方案和ADC药物的疗效与安全性证据；突出国产药物的医保优势和进口皮下制剂的便捷性，满足不同临床需求；助力基层医院提升诊疗能力，扩大市场覆盖。 3. 政策协作：积极参与医保政策沟通，推动双靶治疗和新型ADC药物的医保覆盖；联合临床专家制定诊疗指南和高危人群识别标准，提升行业影响力；参与真实世界数据研究，为产品优化和政策制定提供支撑。 4. 患者关怀：推动随访管理工具升级，纳入生活质量评估和器官毒性监测，助力从“疾病治疗”向“全程健康管理”转型；开展患者教育活动，提高患者对治疗方案和长期管理的认知度。